美药管局批准“史上最贵”疗法

【中美创新时报据新华社华盛顿5月24日电】（记者周舟）美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元，被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

新疗法名为Zolgensma，用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变引起，患者常在1岁内发病，出现肌肉无力和萎缩症状，多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。

美药管局介绍，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。

诺华公司在一份声明中说，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。

目前，另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza，第一年治疗花费75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。（完）

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美药管局批准一款乳腺癌新药

【中美创新时报据新华社华盛顿5月24日电】（记者周舟）美国食品和药物管理局24日批准一款治疗乳腺癌的新药Piqray，它与已有药物氟维司群结合，可帮助有某种特定基因变异的乳腺癌患者抑制病情进展。

据介绍，这种新药适用于一些绝经后女性和男性患者，他们的乳腺癌病情有PIK3CA基因变异等特点。

研究人员对572名此类乳腺癌患者进行了临床试验，结果显示，联合使用这种新药和已有的内分泌疗法药物氟维司群，可显著延长患者的无进展生存期。无进展生存期指患者在无明显疾病进展的情况下存活的时间。

为配合这种新药，美药管局还批准了一种诊断工具，用于诊断病人是否发生PIK3CA基因变异。

美药管局药品评价与研究中心官员理查德·帕兹杜尔说，针对特定基因变异或生物标记物的疗法在癌症治疗中越来越普遍，医生可以通过诊断测试来找出那些能从中受益的患者。（完）