【中美创新时报2023年10月26日波士顿讯】（记者温友平编译）剑桥制药商百健 (Biogen) 于 7 月获得美国批准，其首个阿尔茨海默氏症疗法可适度减缓认知能力下降，该公司正在推进针对这种记忆剥夺疾病的新疗法。《波士顿环球报》生命科学记者罗伯特·韦斯曼（Robert Weisman）和乔纳森·萨尔茨曼（Jonathan Saltzman）对此阿尔茨海默氏症治疗有望取得突破进行了如下详细的报道。
尽管百健（Biogen）公司加大了已批准药物 Leqembi 的销量，该药物可清除大脑中有毒蛋白质的积累，但周三（10月25日），百健（Biogen）公司发布了另一种药物 BIIB080 的早期临床数据，该药物针对另一种称为 tau 的蛋白质，还被怀疑与阿尔茨海默病有关。
这些数据是在波士顿的一次科学会议上公布的，正值百健（Biogen）与制药巨头礼来（Eli Lilly）争夺新兴的阿尔茨海默病治疗数十亿美元市场的领导地位。这种进行性退行性疾病困扰着超过 670 万美国人。
在早期研究中，百健（Biogen）的实验药物被注射到加拿大、英国、芬兰、德国、荷兰和瑞典的 46 名患者的椎管内。该公司表示，该试验旨在测试安全性，但也显示出令人鼓舞的临床结果，例如以最高剂量完成长期研究扩展的 22 名患者的脑脊液中 tau 蛋白减少。
百健 (Biogen) 开发主管普里亚·辛格尔（Priya Singhal ）在接受采访时表示：“它正在减缓认知能力下降并改善临床结果。” 然而，她说，大多数完成研究的患者都报告了中度副作用，例如头痛和疼痛。
Biogen 首席执行官克里斯·维巴赫（Chris Viehbacher ）表示，早期研究结果足以让公司继续投资一项更大规模的中期研究，该研究涉及全球 140 个地点的 700 名患者。该研究将测试实验药物的两种不同给药方案。
该公司于 2019 年从 Ionis Pharmaceuticals 收购了该候选药物。Leqembi 使用生物工程抗体在细胞外发挥作用来攻击称为 β-淀粉样斑块的蛋白质的堆积，而 BIIB080 则在细胞内发挥作用，以短单链的 tau 蛋白为靶标。合成的RNA称为反义寡核苷酸。
类似的方法已经被用于数十种已获批准的治疗癌症、病毒和罕见遗传疾病的疗法中——包括百健（Biogen）公司治疗脊髓性肌萎缩症的药物 Spinraza——但从未在阿尔茨海默氏症中成功进行过测试。
维巴赫表示，如果其 tau 蛋白靶向治疗最终获得美国食品和药物管理局的批准，百健（Biogen）将考虑将其与 Leqembi 包装在一起，作为联合疗法来攻击与阿尔茨海默病相关的两种类型的蛋白质。
百健 (Biogen) 正在与其日本业务合作伙伴卫材 (Eisai) 一起营销 Leqembi。但这家剑桥公司正在自行开发抗 tau 药物。
维巴赫说：“如果我们成功，这将成为治疗阿尔茨海默氏症的一个全新领域。” “我们希望在未来很长一段时间内成为这个领域的领导者之一。”
周三，在波士顿公园广场酒店举行的第 16 届阿尔茨海默病临床试验年度会议上，百健 (Biogen) 并不是唯一一家宣传其所谓令人鼓舞的发现的制药商。
总部位于印第安纳波利斯的礼来公司正在寻求 FDA 批准其阿尔茨海默氏症候选药物 donanemab，这是一种每月一次的治疗方法，用于对有早期症状的患者进行静脉注射。
根据 7 月份《美国杂志》上发表的数据，该药物与 Leqembi 的作用目标相同，即大脑中的蛋白质堆积，但产生了更令人印象深刻的结果，与安慰剂相比，在 18 个月内将认知和功能下降减缓了约 35% 医学会。 根据该数据，人们普遍预计多南单抗将在今年年底前获得批准用于轻度损伤患者。
礼来公司负责阿尔茨海默氏病的全球和美国医疗事务副总裁布兰迪·马修斯（Brandy Matthews ）博士表示，后续分析表明，多南单抗可能会延长患者保留记忆、解决问题、照顾个人需求、继续参与的能力。兴趣爱好，甚至被孤立。
马修斯说，该分析“显示了对与独立相关的特定日常活动的影响，我们知道这对患者及其亲人都很重要”。
马修斯说，与 Leqembi 一样，如果患者在症状出现并确诊阿尔茨海默氏症后立即开始服用该药，他们似乎会从多南单抗中获得最大的益处。
题图：阿尔茨海默氏症治疗的一线希望。（Jonathan Saltzman）
