美国批准第二种癌症基因疗法

在第一种癌症基因疗法获得批准上市仅一个多月后，美国政府又批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗特定淋巴癌患者。美国食品和药物管理局本周发表声明说，已批准美国风筝制药公司的Ｙｅｓｃａｒｔａ基因疗法，用于治疗对至少２种治疗方案无响应或治疗后复发的特定类型成人大Ｂ细胞淋巴瘤患者。

 

【中美创新时报华盛顿１０月１９日电】（记者林小春）在第一种癌症基因疗法获得批准上市仅一个多月后，美国政府又批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗特定淋巴癌患者。

美国食品和药物管理局本周发表声明说，已批准美国风筝制药公司的Ｙｅｓｃａｒｔａ基因疗法，用于治疗对至少２种治疗方案无响应或治疗后复发的特定类型成人大Ｂ细胞淋巴瘤患者。

美药管局局长斯科特·戈特利布说，这是重病治疗科学范式发展过程中的又一里程碑。在几十年内，基因疗法就从癌症治疗的一种前景概念发展成现实解决方案。

美药管局指出，超过１００名复发或难治性大Ｂ细胞淋巴瘤患者参与的临床试验表明，Ｙｅｓｃａｒｔａ疗法完全缓解率达到５１％。

但鉴于这种疗法潜在的严重副作用，美药管局要求给它加上警示说明，提示它有可能造成“细胞因子释放综合征”，严重时可能危及患者生命。

今年８月，美国吉利德科技公司宣布，已与风筝制药公司就以１１９亿美元收购后者达成一致。吉利德科技公司在一份声明中说，Ｙｅｓｃａｒｔａ疗法在美国的定价是３７．３万美元。

这种疗法属于近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体Ｔ细胞（ＣＡＲ－Ｔ）疗法，它先从患者自身采集免疫Ｔ细胞，然后加入一种基因以识别并攻击癌变细胞，最终重新注入患者体内用于治疗。

今年８月底，美药管局批准瑞士诺华公司的一种ＣＡＲ－Ｔ疗法，用于治疗２５岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者，其定价为４７．５万美元，但如果第一个月没有效果将不收费。

目前除诺华和风筝制药公司，美国朱诺治疗公司也在积极研发ＣＡＲ－Ｔ产品。不过，今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。

作为一种突破性疗法，ＣＡＲ－Ｔ疗法为一些癌症患者带来了希望，但它潜在的严重副作用和高昂价格也带来一些争议。（据新华社）

题图：美国食物和药物管理局局长斯科特?戈特利布（Scott Gottlieb）博士宣称，在短短几十年里，基因疗法从一种有发展前景的医疗概念，发展为治疗无法医治和致命癌症的新型实际操作。