中美创新时报

中美企业合作开发生产庞贝氏症新药

一家美国药企的团队一年内在中美之间往返了大约50次,目的是希望治疗庞贝氏症的新药能在中国加速开发生产。

 

【中美创新时报上海9月28日电】(记者龚雯)一家美国药企的团队一年内在中美之间往返了大约50次,目的是希望治疗庞贝氏症的新药能在中国加速开发生产。

这家美国药企名叫Amicus Therapeutics,该公司首席执行官约翰·克劳利近日在上海接受采访时表示,公司目前开发的是治疗庞贝氏症的新一代产品,因为自身无法实现工艺生产,便在全球寻找合同加工伙伴,最终选择了中国企业药明生物进行合作。

庞贝氏症是一种罕见病,分为两类:一是刚出生的婴儿,会表现出严重的肌肉无力、心脏肥大、呼吸困难,通常活不过1-2岁;二是晚发型的成人,表现为逐渐的肌肉无力、呼吸短促等。

“尽管这个决定曾被董事会质疑过,因为他们从来没有听说过一款如此特殊和高质量的药能在中国制造,但事实是,该药物目前已经进入临床Ⅱ期,有20个病患在美国接受了临床试验。”约翰·克劳利说。

“如果把普通药物比作是一辆自行车,生物药就好比一架飞机,是新药研发里难度最大的。因为即便是两个外观看上去相似度达到99%的药物,药效可能也只有1%相同,所以新一代治疗庞贝氏症的药物更需精确。”药明生物首席执行官陈智胜说,“双方将进一步致力于新药的开发和临床试验样品产品的生产,直到推向市场,造福病患。”

据悉,明年年中,该药研发将进入临床Ⅲ期。值得一提的是,中国患者也有望被纳入,这将有效缓解中国患者落后国外使用新药的局面。

“待新药获批后,企业将通过与中国医保谈判的方式,以比较适合的价格让更多中国患者能用得上。”约翰·克劳利说。(据新华社)

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