一家美国药企的团队一年内在中美之间往返了大约50次，目的是希望治疗庞贝氏症的新药能在中国加速开发生产。
【中美创新时报上海9月28日电】（记者龚雯）一家美国药企的团队一年内在中美之间往返了大约50次，目的是希望治疗庞贝氏症的新药能在中国加速开发生产。
这家美国药企名叫Amicus Therapeutics，该公司首席执行官约翰·克劳利近日在上海接受采访时表示，公司目前开发的是治疗庞贝氏症的新一代产品，因为自身无法实现工艺生产，便在全球寻找合同加工伙伴，最终选择了中国企业药明生物进行合作。
庞贝氏症是一种罕见病，分为两类：一是刚出生的婴儿，会表现出严重的肌肉无力、心脏肥大、呼吸困难，通常活不过1－2岁；二是晚发型的成人，表现为逐渐的肌肉无力、呼吸短促等。
“尽管这个决定曾被董事会质疑过，因为他们从来没有听说过一款如此特殊和高质量的药能在中国制造，但事实是，该药物目前已经进入临床Ⅱ期，有20个病患在美国接受了临床试验。”约翰·克劳利说。
“如果把普通药物比作是一辆自行车，生物药就好比一架飞机，是新药研发里难度最大的。因为即便是两个外观看上去相似度达到99%的药物，药效可能也只有1%相同，所以新一代治疗庞贝氏症的药物更需精确。”药明生物首席执行官陈智胜说，“双方将进一步致力于新药的开发和临床试验样品产品的生产，直到推向市场，造福病患。”
据悉，明年年中，该药研发将进入临床Ⅲ期。值得一提的是，中国患者也有望被纳入，这将有效缓解中国患者落后国外使用新药的局面。
“待新药获批后，企业将通过与中国医保谈判的方式，以比较适合的价格让更多中国患者能用得上。”约翰·克劳利说。（据新华社）
